# Hopp om medicin mot Skelleftesjukan
Author: Magi-cat

Ett nytt läkemedel, patisiran, ger hopp om att kunna minska nervskadorna vid familjär amyloidos, eller den i Sverige s.k. Skelleftesjukan.

Det ser i Fas 3 av studien hoppfullt ut, rent av ett genombrott, säger forskarna.

Sjukdomen har tidigare betraktats som irreversibel.

https://www.dagensmedicin.se/artiklar/2017/09/21/genombrott-med-genterapi-mot-skellefteasjukan/  

https://www.svt.se/nyheter/lokalt/vasterbotten/alla-med-skelleftesjukan-ar-slakt

## Comment 1
Author: Eda

Tack för informationen! En vän till mig har sjukdomen, jag har just vidarebefodrat länkarna till honom.

## Comment 2
Author: Magi-cat

Tyvärr från en betallänk, men här framgår i alla fall att det dröjer med nya läkemedel mot skelleftesjukan till patienterna. I de här fallen väntar de på levertransplantation.

"De lider av Skelleftesjukan: en ärftlig och dödlig sjukdom, där levertransplantation länge har varit den bästa behandlingen. 

Trots att det har gått ett år sedan det europeiska läkemedelsverket godkände två nya genterapier som i princip stoppar sjukdomen är de fortfarande inte tillgängliga i Sverige.

Genterapierna är nämligen mycket dyra – och det är oklart om de kommer att godkännas här i närtid. "

[https://www.expressen.se/premium/halsa/de-kan-tvingas-byta-lever-nar-nya-lakemedel-drojer/](https://www.expressen.se/premium/halsa/de-kan-tvingas-byta-lever-nar-nya-lakemedel-drojer/)

## Comment 3
Author: Magi-cat

EMA rekommenderar EU-godkännande av läkemedelsbehandling mot ärftlig transtyretinamyloidos. 

Det nya läkemedlet har ännu inte introducerats i den svenska vården.

https://www.lakemedelsvarlden.se/klartecken-for-amvuttra-ny-behandling-av-skelleftesjukan/