Det finns förnyat hopp om att läkemedlet tofersen, en s.k. antisens-oligonukleotid som patienten får genom injektioner in i ryggmärgskanalen en gång i månaden, kan användas mot ärftlig ALS. En förlängningsstudie som genomförts ger bättre resultat än fas III-studien gjorde.

Förlängningsstudien visade att längre tids användning av tofersen kunde kopplas till bättre muskelstyrka och -kontroll och bättre andningsförmåga.

Det finns förstås biverkningar också, de flesta milda till måttliga men också en del riktigt allvarliga.

FDA förväntas komma till beslut i januari 2023.

https://www.lakemedelsvarlden.se/nytt-hopp-om-tofersen-mot-arftlig-als/?link_id=IFkoUxZudMtT